Nr projektu: 2019/ABM/01/00016-00
Tytuł: Optymalizacja postępowania oraz leczenia małoletnich pacjentów z rozrostami z komórek histiocytarnych – pierwsze polskie niekomercyjne badanie kliniczne POL HISTIO
Dofinansowanie dla UPWr: 1 332 490,00 zł
Kierownik projektu: dr Agnieszka Śmieszek
Streszczenie projektu:
Projekt POL HISTIO to niekomercyjne badanie kliniczne, którego celem podstawowym jest optymalizacja postępowania oraz leczenia małoletnich pacjentów z rozrostami z komórek histiocytarnych. Projekt swoim zasięgiem ma objąć pacjentów z całej Polski. Rozrosty z komórek histiocytarnych to rzadkie schorzenia o różnorodnym obrazie i przebiegu klinicznym. Projekt zakłada: 1.oszacowanie statusu molekularnego w tkance guza oraz we krwi, 2.skorelowanie wyników otrzymanych badań genetycznych z danymi klinicznymi (co pozwoli na wstępną ocenę wpływu mutacji na obraz kliniczny, przebieg leczenia i rokowanie), 3.porównanie przydatności diagnostycznej choroby resztkowej jako czynnika rokowniczego z innymi, uznanymi czynnikami, 4.w przypadku niepowodzenia leczenia konwencjonalnego, na podstawie wyniku badań molekularnych, modyfikację dotychczasowej terapii i włączenie leczenia celowanego. Projekt składa się z 3 niezależnych protokołów. W ramach projektu monitorowane będą: aktywność choroby podstawowej, molekularny status mutacji, stężenie leków oraz prowadzona będzie ocena toksyczności. Ocenione zostaną całkowite czasy przeżycia, całkowite czasy przeżycia wolne od zdarzeń, czas do progresji, odsetek odpowiedzi i wskaźnik reaktywacji w stosunku do statusu molekularnego i klinicznego, toksyczność i bezpieczeństwo leczenia. A także oszacowane zostaną mediany czasu leczenia do momentu osiągnięcia remisji molekularnej lub klinicznej, trafności doboru dawki w oparciu o osiągnięcie remisji klinicznej oraz molekularnej do osiąganego stężenia leku w osoczu. Przewidywany czas trwania badania 5 lat. W badaniu będą uczestniczyć 2 ośrodki (PL, USA).
